Vědci dokázali opravit chybný gen, který je spojený s dědičnou slepotou

Vědci z Ústavu molekulární genetiky Akademie věd ČR vyvinuli experimentální RNA terapii, která dokáže opravit genetickou poruchu spojenou s dědičným onemocněním sítnice vedoucím postupně ke ztrátě zraku, s takzvanou retinitis pigmentosa. Výsledky otevírají nové možnosti pro vývoj personalizované léčby dědičných forem slepoty, informoval v tiskové zprávě ústav. Studie byla publikována v časopise Molecular Therapy.

Zatím se stále jedná o experimentální výzkum. Retinitis pigmentosa patří mezi nejčastější dědičná onemocnění sítnice. Začíná zhoršením viděním za šera a v noci, s postupujícím onemocněním pak pacienti přichází o periferní vidění. V nejtěžších případech může nemoc vést až k úplné slepotě. Pro většinu forem onemocnění stále neexistuje léčba, která by přímo řešila jeho molekulární příčinu.