Vědci z Brna vyvíjejí léčiva na vzácná onemocnění, třeba nemoc motýlích křídel

Vědecký tým z Lékařské fakulty Masarykovy univerzity v Brně (LF MUNI) vyvíjí léčiva na vzácná onemocnění, například na nemoc motýlích křídel. Onemocněním projevujícím se bolestivými puchýři trpí v ČR skoro 400 pacientů, uvedla v tiskové zprávě vedoucí oddělení komunikace fakulty Marie Krulová. Pomoct by mohly kmenové buňky schopné obnovovat poškozené tkáně. Vzácných onemocnění je popsáno kolem 7000, podle odhadů jimi v ČR trpí až 600.000 lidí. Běžná léčiva tvoří největší část dostupných prostředků, ale podle Krulové nemohou univerzálně fungovat u všech pacientů. Tým přednostky Farmakologického ústavu LF MUNI Reginy Demlové proto usiluje o rozvoj personalizované léčby. Za jednu z největších výzev pokládá možnost využití potenciálu genových a buněčných terapií pro trvalou léčbu pacientů se vzácnými nemocemi. Podle Krulové je to také naděje pro pacienty, pro jejichž nemoc léčba neexistuje nebo je legislativně a finančně obtížně dostupná. Vývoj se zabývá protinádorovými vakcínami nebo kmenovými buňkami schopnými obnovovat poškozené tkáně, což by mohlo v budoucnu znamenat úlevu pro lidi s nemocí motýlích křídel.